AAV란 무엇인가? - 제약 바이오 용어 알아보기

대한민국의 가장 큰 먹거리는 IT, 좀 더 자세히 들어가 보면 반도체라는 것은 상식에 가까운 얘기입니다. 차세대 먹거리로 바이오산업을 많이들 지목하고 있습니다. 대한민국 내에서도 대형 제약사를 중심으로 바이오산업 기술 개발에 박차를 가하고 있고, 바이오 분야 벤처기업도 많이 설립되고 있습니다.

 

이런 상황에 발맞춰 많은 바이오 관련 용어들이 신문 기사나 문서에 많이 보이는데요. 오늘은 이 중 AAV에 대해 정리해 보겠습니다.

 

 

AAV란?

AAV란 풀어쓰면 Adeno-Associated Virus로, 자연계에 존재하는 작은 DNA 바이러스입니다. 다른 바이러스, 특히 아데노바이러스와 함께 인체에 감염될 때만 복제가 가능하며, 독립적으로 질병을 유발하지 않습니다. 이러한 특징 때문에 유전자 치료 분야에서 주목받는 벡터로 활용되고 있습니다.

 

AAV의 특징과 유전자 치료제의 역할

• 안전성: 인체에 감염력이 매우 낮고 면역 반응을 거의 유발하지 않아 비교적 안전합니다.
• 다양한 조직 감염: 신경, 근육, 간 등 다양한 조직의 세포에 유전자를 전달할 수 있습니다.
• 장기적인 발현: 한 번 전달된 유전자가 오랫동안 발현되어 지속적인 치료 효과를 기대할 수 있습니다.
• 면역 반응 회피: 면역 체계의 공격을 피할 수 있는 여러 방법이 연구되고 있습니다.

 

AAV는 이러한 특징들 덕분에 유전자 결핍으로 인한 질환을 치료하는 데 효과적인 도구로 사용됩니다. AAV에 치료 유전자를 탑재하여 체내에 전달하면, 해당 유전자가 세포 내에서 발현되어 결핍된 단백질을 생산하여 질병을 치료하는 원리입니다.

 

 

AAV를 이용한 유전자 치료의 예시

• 혈우병: 혈액 응고 인자 유전자를 AAV를 이용하여 전달하여 치료합니다.
• 근육 질환: 근육 기능을 회복시키는 유전자를 AAV를 이용하여 치료합니다.
• 망막 질환: 망막 세포의 기능을 회복시키는 유전자를 AAV를 이용하여 전달, 치료합니다.
• 스피노자계 근위축증: 운동 신경 세포를 보호하는 유전자를 AAV를 이용하여 전달하여 치료합니다.

 

 

AAV를 이용한 유전자 치료의 한계점과 해결 방안

• 면역 반응: 일부 환자에서는 AAV에 대한 면역 반응이 나타나 치료 효과가 감소하거나 부작용이 발생할 수 있습니다. 면역 억제제를 사용하거나 AAV 표면을 변형하여 면역 반응을 줄이는 방법이 연구되고 있습니다.
• 포장 용량: AAV에 담을 수 있는 유전자의 크기가 제한적이어서 큰 유전자를 가진 질환에는 적용하기 어려울 수 있습니다. 여러 개의 AAV를 사용하거나 유전자를 분할하여 전달하는 방법 등이 연구되고 있습니다.
• 생산 비용: AAV를 대량 생산하는 데 높은 비용이 소요되어 치료 비용이 높아질 수 있습니다. 생산 공정을 개선하고 대량 생산 시스템을 구축하여 비용을 절감하려는 노력이 이루어지고 있습니다.

 

맺음말

AAV는 유전자 치료 분야에서 가장 유망한 벡터 중 하나입니다. 높은 안전성과 다양한 조직 감염 능력을 바탕으로 다양한 질환에 대한 치료 가능성을 보여주고 있습니다. 하지만, 해결해야 할 과제들이 남아 있으며, 더 많은 연구가 필요합니다.

 

제약 바이오 분야에 관심이 있는 투자자라면 AAV를 키워드로 기업을 찾고 분석해 본다면 좋은 수익으로 돌아올 것으로 생각됩니다.

 

 

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